부산대기술지주 자회사 피알지에스앤텍, '소아조로증 치료제' FDA 임상 2상 승인

PRG S&Tech 로고.사진=부산대학교기술지주회사

부산대학교기술지주회사의 자회사 중 하나인 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)이 미국 식품의약국(이하 FDA)으로부터 소아조로증(Hutchinson-Gilford progeria syndrome, HGPS) 치료제의 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다.

희귀질환 치료제 개발 전문기업인 ㈜피알지에스앤텍은 지난 2021년 소아조로증 치료제 프로제리닌(Progerinin)의 임상 1상 시험을 성공적으로 마친 후 추가 연구를 거쳐 이번에 임상 2상 시험에 진입하게 됐다. 이에 따라 소아조로증 재단(Progeria Research Foundation, PRF)으로부터 지원을 받아 미국 보스턴 어린이 병원(Boston Children‘s Hospital)에서 실제 환자들을 대상으로 임상 2상 시험을 진행할 예정이다.

‘소아조로증’은 노화가 급속도로 진행되는 희귀질환이다. 인체 세포의 핵막 구조 및 항상성 유지에 중요한 역할을 하는 Lamin A 유전자에 돌연변이가 발생해 비정상 단백질인 프로제린(Progerin)이 생성되고, 세포 손상을 가속화하여 노화를 진행시키는 질환으로 환자의 평균 수명은 약 13년 정도이다. 소아조로증 재단에 따르면 미국 등 전 세계 51개국에 등록된 환자 수는 약 193명이며 국내 환자는 4명으로 알려져있다.

박범준 대표는 “8월부터 미국에서 최대 19명의 환자를 대상으로 임상 2상을 시작해 빠른 시간 내에 미국 FDA에 조건부 품목 허가 승인 신청(NDA)을 제출할 계획이다”며 “조건부 승인을 거쳐 소아조로증 치료제가 시판이 된다면 고통받는 환자들에게 큰 도움이 될 것”이라고 밝혔다.

㈜피알지에스앤텍은 앞서 지난 6월 소아조로증 재단에서 300만 달러 규모의 임상2상 지원 계약을 체결(임상2상 피험자 모집, 미국 FDA 인허가 지원)하였고, 2023년도 제2차 국가신약개발사업에서 ‘임상 2상 단계’ 과제 중 단독으로 선정돼 70억 원의 사업비 지원을 약속받았다.
김동홍 기자 khw090928@viva100.com

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